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浦東新區Onpattro用脂質DLin-MC3-DMA理化性質

來源: 發布時間:2023-11-20

備受青睞的陽離子脂質體DLin-MC3-DMA

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陽離子脂質為什么是基因治中的理想載體?AVT小編告訴你:在基因治中,基因載體是外源基因得以進入受體細胞的關鍵,其中,陽離子脂質體目前被認為是靶向性好,副作用小,穩定性好和轉染效率較高的理想載體。陽離子脂質體通常由一種陽離子脂質和中性輔助脂質在適當的條件下復合而成,陽離子脂質體轉染效率與陽離子脂質的組成密切相關。自DNA重組技術誕生,以重組DNA技術為核的現物技術產業蓬勃發展,已有十多個基因工程藥物上市。以基因工程藥物為主的各種基因工程產品和細胞工程產品陸續商品化。

說到優的陽離子脂質,AVT為您提供多款陽離子脂質,包括常用的DLiN-MC3-DMA、DMG-PEG2000、DOTAP、DC-CHOL及DOTMA等等,高純度,注射級,具體的產品資料歡迎前往AVT產品中心進行查閱! 浦東新區Onpattro用脂質DLin-MC3-DMA理化性質可電離的RNA脂質體磷脂DLin-MC3-DMA的?應用原理是什么?

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核酸遞送類關鍵輔料DLin-MC3-DMA作為一款可電離化陽離子脂質并且具有低毒高效的特性被廣大藥研朋友所青睞,本期文章AVT小編就來給大家淺析一下這款被青睞的陽離子脂質DLin-MC3-DMA吧!

陽離子脂質體的功能活性與所用陽離子脂質的pKa值特別相關,pKa在6.2~6.5間的陽離子脂質能夠帶來非常高效的基因沉默效果。而在眾多合成的候選者中,DLin-KC2-DMA效果優于DLin-DMA,而DLin-MC3-DMA表現更為出眾,與DLin-DMA相比肝組織細胞內的基因沉默活性提高三個數量級,DLin-MC3-DMA-LNP的ED50進一步降低且毒性不增加,因此有了其在Onpattro中的成功應用,成為Alnylam對于siRNA遞送技術的關鍵,是制備肝臟靶向siRNA/LNP系統的“標準”脂質材料。

陽離子脂質分子在結構上由三個部分組成:一個或多個陽離子頭部(head)、連接鍵(linker bond)和疏水尾部(hydrophobic tail)。

陽離子脂質的頭部大都包含胺類基團(除脂質含脒基外),從簡單的氨基到被甲基或羥乙基團取代的季銨鹽。陽離子脂質的極性頭起著脂質體與DNA、脂質體-DNA復合物與細胞膜或細胞內其它組分相互結合的作用。在陽離子膽固醇衍生物中,帶有叔胺基團的陽離子膽固醇化合物比季銨鹽化合物有更高的轉染活力,并且毒性小得多。帶有多價極性頭基團或具有多個正電荷極性頭的陽離子脂質體轉染效率較高,這可能是因為它與DNA的結合較牢固,且更易實現內涵體逃逸。

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全球首ge siRNA藥物Onpattro®(Patisiran陽離子脂質體注射液)于2018年獲批上市,這也是首ge用于***轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性(hATTR)引起的神經損傷的藥物,這款藥物中使用的關鍵脂質即為可電離陽離子脂質Dlin-MC3-DMA。此外,也有許多陽離子脂質體藥物進入臨床試驗,如遞送紡錘體驅動蛋白(KSP)-siRNA和血管內皮生長因子(VEGF)-siRNA的ALN-VSP02脂質體,遞送分化簇31(CD31)-siRNA和血管生成素(TIE-2)-siRNA的AtuPLEX脂質體,以及MediGene公司的Endo TAG-1(紫杉醇陽離子脂質體)和石藥控股集團有限公司的紫杉醇陽離子脂質體。DLin-MC3-DMA的應用原理是什么?重慶陽離子脂質體DLin-MC3-DMA溶解性

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DLin-MC3-DMA具有獨特的pH依賴性電荷可變特性:酸性條件下呈正電性,而生理pH條件下呈電中性。它在Onpattro中的成功應用,成為Alnylam對于siRNA遞送技術的關鍵,是制備肝臟靶向siRNA/LNP系統的“標準”脂質材料。中文名稱:DLin-MC3-DMA商品名:DLin-MC3-DMA化學名稱:4-(N,N-二甲基氨基)丁酸(二亞油基)甲酯分子式:C43H79NO2生產商:艾偉拓(上海)醫藥科技有限公司CAS號:1224606-06-7用途:陽離子脂質體結構式:性狀:無色至淡黃色油狀液體純度:98%溶解性:不溶于水,易溶于DMSO、甲醇、乙醇。分子量:642.09保存條件:-20℃注意事項:避免與強酸、強堿、強氧化性物質接觸浦東新區Onpattro用脂質DLin-MC3-DMA理化性質

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